Pombiliti（龐比利蒂）

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香港登越藥業有限公司

香港登越來藥業有限公司是經香港衛生署注冊成立的專業藥品批發代理企業。公司長期以來專注于重大慢性疾病領域的新藥、特藥、罕見病藥品進出口業務。作為一家致力于為國內醫院、藥店.患者提供安全、可靠、放心的慢性疾病藥品的企業，登越藥業歷來堅持誠信經營、用心服務的經營銷售宗旨和“專注重大慢性疾病用藥，持續改善患者健康”的理念，力爭滿足不同醫院、藥店及患者的用藥需求。公司擁有專業藥品質檢團隊和醫師銷售團隊，并建立起良好的進口代理銷售運營體系。在藥品代理進口、質量監督檢查、藥品專業銷售、物流跟蹤服務、藥品售后服務等。形成了一套專業化、標準化和高效化的運營管理體系。目前，公司已與全球多家知名醫藥企業供應商形成長期合作關系，所代理專業慢性藥品均系由歐洲、美國、瑞士、日本等多個發達國家和地區進口。
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【藥品規格】

Cipaglucosidase alfa-atga 105mg/瓶；重構和稀釋后用于靜脈輸注的凍干粉；不含防腐劑。

【制造商】

Amicus公司

【作用機制】

Cipaglucosidase alfa-atga 提供外源性 GAA。Cipaglucosidase alfa-atga 上的雙 M6P 以高親和力介導與細胞表面的 M6P 受體結合。結合后，它被內化并轉運到溶酶體中，在那里它經歷蛋白水解裂解和 N-聚糖修剪，這兩者都是產生最成熟和最活躍的 GAA 形式所必需的。

Cipaglucosidase alfa-atga 隨后在裂解糖原中發揮酶活性。Miglustat 在輸注后與血液中的 cipaglucosidase alfa-atga 結合、穩定并減少其失活。

【適應癥】

與 Opfolda 聯合使用，用于體重≥40 公斤且目前的酶替代療法 (ERT) 無效的晚發型龐貝病（溶酶體酸性α-葡萄糖苷酶 [GAA] 缺乏癥）成人。

【禁忌癥】

懷孕。

【不良反應】

腹瀉、疲勞、惡心、發熱；超敏反應、IAR。

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